Enviado por Maria el Mié, 08/05/2009.
Se llevará a cabo un ensayo clínico doblemente ciego, con un grupo placebo-control que será liderado por el Dr. Steven Hersch y la Dra. Diana Rosas del Hospital General de Massachusetts, el Dr. Bernard Ravina de la Universidad de Rochester; el Huntington Study Group evaluará la capacidad del HD-02 para retardar el declive funcional en los pacientes con la enfermedad de Huntington, según el puntaje de la Capacidad Funcional Total (TFC, según sus siglas en inglés). Se presentará un Protocolo Especial de Evaluación que acelerará la evaluación de la FDA. El ensayo será esponsoreado por el Centro Nacional para la Medicina Alternativa y Complementaria (NCCAM, según sus siglas en inglés) y el Instituto Nacional de Salud (NIH) y la División de Productos Huérfanos de la FDA. El enrolamiento de los participantes se espera para el tercer cuatrimestre de 2008.
En estudios anteriores, HD-02 demostró propiedades neuroprotectoras potenciales en pacientes con la enfermedad de Huntington. Los resultados de una Fase II de ensayos para el HD-02, liderada por el Dr. Steven Hersch, fueron publicados el 24 de enero de 2006 en “Neurology” y demostraron que el HD-02 suprimió un marcador de daño oxidativo, el 8OH2DG, una medida del daño celular. Además, en un estudio liderado por el Dr. Steven Hersch y la Dra. Diana Rosas del Hospital General de Massachusetts de dosis escaladas, se observó que las dosis más altas de HD-02 normalizan el 8OH2DG y estabilizan clínica y radiológicamente ciertas características distintivas de la EH. Estos hallazgos demuestran el potencial para modificar la enfermedad del HD-02 y proveen de lógica a la Fase III de estudios, así se pueden evaluar su eficacia con mayor precisión.
“Estamos extremadamente complacidos con el resultado de la reunión con la FDA y esperamos con ansiedad la evaluación del HD-02 como tratamiento para el retraso de la enfermedad de Huntington para la que actualmente no hay un tratamiento aprobado”, declaró Belinda Tsao Nivaggioli, CEO y presidente de Avicena. “También estamos complacidos de haber fortalezco nuestra relación con el Dr. Steven Hersch, la Dra. Diana Rosas y el Dr. Bernard Ravina. Esperamos con ansias poder trabajar con el NCCAN, una división del NIH, y con la División de Productos Huérfanos a través de su esponsoreo para este ensayo”.
“Somos muy entusiastas respecto de los resultados del HD-02 hasta la actualidad y felices de avanzar hacia la Fase III de ensayos”, declaró el investigador principal, el Dr. Steven Hersch. “Esta Fase III de estudios evaluaría si HD-02 puede retrasar la progresión de la enfermedad de Huntington y, eventuales resultados positivos, pueden ofrecer a los pacientes con Huntington una muy necesitada opción de tratamiento”.
Sobre HD-02
HD-02 es una droga novedosa y candidata para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Se le otorgó la designación de droga huérfana en los EU. Los resultados de una Fase II de ensayos clínicos del HD-02, liderada por el Dr. Steven Hersch del Hospital General de Massachusetts, fueron publicados en el número del 24 de enero de 2006 de Neurology y demostraron que HD-02 suprimió un marcador de la enfermedad de Huntington. Algunos investigadores han relacionado este marcador oxidativo con una medida del daño celular. Estudios preclínicos anteriores llevados a cabo por el Dr. Dr. Flint Beal del Centro Médico Cornell y Dr. Robert Ferrante de la Universidad de Boston, demostraron que HD-02 tiene efectos neuroprotectores significativos, tales como la mejora de los movimientos, reducción de la neuropatología, y sobrevida prolongada.
Sobre la Enfermedad de Huntigton
La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa progresiva causada por un gen defectuoso que se hereda de uno de los padres. Este defecto genético causa una deterioración generalizada de las neuronas en aquellas partes del cerebro responsables del control de las funciones cognitivas, emocionales y motoras. La deterioración progresiva da como resultado una variedad de síntomas que incluyen los movimientos incontrolados de músculos, la pérdida de la capacidad intelectual y disturbios emocionales severos.
Aproximadamente 35.000 personas en los EU sufren de los síntomas de la enfermedad de Huntington y 150.000 más están en riesgo de ser portadores del gen del Huntington. Los portadores del gen del Huntington desarrollarán esta mortal enfermedad durante sus vidas.
Sobre Avicena
Avicena Group, Inc. Es una compañía de biotecnología de última generación con sede en Palo Alto, California que desarrolla terapéuticos para el sistema nervioso central para enfermedades neurodegenerativas. La tecnología de la compañía, apoyada en un robusto portafolio de IP, tiene amplias aplicaciones tanto farmacéutica como en dermacéutica. Los programas farmacéuticos de Avicena se centran en desórdenes neurológicos raros (enfermedades huérfanas). En el corto plazo, la compañía planea iniciar la Fase III de ensayos para la enfermedad de Huntington, tal como se discute más arriba y una Fase III confirmatoria de ensayos para el ALS para acompañar la Fase III de ensayos para el Parkinson, actualmente en curso. La ciencia de Avicena está bien establecida y sus productos son seguros y bien tolerados. A diferencia de las compañías tradicionales de biotecnología, los programas clínicos de Avicena son en gran parte financiados por el gobierno y las organizaciones sin fines de lucro. Avicena actualmente obtiene ganancias a partir de la venta de ingredientes dermacéuticos a fabricantes de productos para el cuidado de la piel.