Los lectores del Faro han estado siguiendo esta droga desde que la exitosa Fase I de ensayos empezó con el reclutamiento. Dimebon fue desarrollada en Rusia como antihistamínico y ha sido utilizada con seguridad con ese propósito durante dos décadas en aquel país. Los científicos rusos descubrieron que la droga tiene propiedades neurolépticas y la identificaron como tratamiento potencial para la enfermedad de Alzheimer. 

Medivation patentó la droga y también comenzó a investigar su potencial como tratamiento para la enfermedad de Alzheimer; una fase III de ensayos clínicos está presentemente en curso. Medivation también decidió echar un vistazo a su potencial para la enfermedad de Huntington, ya que ambas enfermedades involucran una neurodegeneración progresiva, una acumulación anormal de proteínas y ambas involucran una función mitocondrial anormal. Los resultados de la Fase I de estudios, en 2007, fueron alentadores y motivaron a Medivation a conducir la Fase II de estudios.

El mecanismo por el cual se piensa que Dimebon funciona, es el de sus efectos sobre las mitocondrias. El cerebro tiene una gran necesidad de energía. Las mitocondrias son como pequeñas “estaciones de servicio” que proveen gasolina a las células para que puedan cumplir con sus funciones normales. El cerebro tiene 100 mil millones de células cerebrales, cada una de las cuales tiene 1000 mitocondrias. Parece que Dimebon tiene un efecto potente sobre la función de la mitocondria. Medivation presentará datos sobre el efecto sobre la mitocondria, en una conferencia científica en el próximo mes de julio. Sin embargo, el trabajo con animales continúa y es posible que existan otros métodos de acción que ayuden y que también estén operando.

Es claro que, como los resultados que presentamos más abajo lo demuestran, Dimebon es segura y con efectos secundarios mínimos. Si bien los resultados no alcanzaron relevancia estadística, el grupo que recibió el tratamiento con Dimebon tuvo la mitad de probabilidades de caerse que el grupo placebo. Además, aquellos que fueron asignados al grupo Dimebon fueron más proclives a completar el estudio que los del grupo placebo. El 87 por ciento completó el estudio, en comparación con el 82 por ciento del grupo control, lo que sugiere que la droga fue bien tolerada.

Si esas fueran todas las noticias, ya serían excelentes noticias, ya que la Fase II de ensayos se lleva a cabo justamente con ese propósito: averiguar si la droga es segura y bien tolerada por los pacientes con la enfermedad. Sin embargo, hay todavía más buenas noticias. No muchas veces vemos indicaciones de efectividad en una Fase II de ensayos porque estos ensayos son cortos e involucran a un pequeño grupo y no esperaríamos ver demasiada diferencia en una enfermedad de progreso tan lento como la enfermedad de Huntington. Por lo tanto, los resultados cognitivos son muy excitantes. Hubo una diferencia estadísticamente relevante entre aquellos que tomaron Dimebon y el grupo placebo, como se desprende de las mediciones con el  test "Mini Mental States”.

Estos son sólo los resultados más importantes. Hay más datos que deben ser analizados y más tarde  se presentarán mayores informaciones sobre las tendencias que se presentaron en el estudio. Especialmente, me gustaría saber sobre las mejoras del comportamiento que no alcanzaron una relevancia estadística.

Resulta muy excitante ver que esta droga da un paso más en fila de la investigación. Hay tres Fases III de ensayos clínicos en curso o planeadas para el 2008: para la CoQ10, la creatina y el ACR-16, el estabilizador de dopamina. Esperemos que Medivation haga de Dimebon el cuarto ensayo. No sabremos concretamente si Dimebon constituye un tratamiento  para la EH hasta que se complete la Fase III de ensayos, pero los resultados de la Fase II sugieren que tal fase está garantizada y pareciera que Medivation está muy interesada en que esta fase se lleve a cabo lo más pronto posible.