Un ensayo clínico de Fase IIb del estabilizador de dopamina ACR16 se esta llevando a cabo por el Huntington Study Group dirigido por Karl Kieburtz, Doctor en Medicina. Aproximadamente veinte sitios están  presentemente aceptando  voluntarios y más sitios se espera que se agreguen a la brevedad.

 “Estoy entusiasmado con el estudio porque estamos probando una droga que podría mejorar la función motora en la Enfermedad de Huntington mediante un mecanismo nunca estudiado con anterioridad. Todas las demás drogas utilizadas en el pasado para los síntomas del movimiento han bloqueado la dopamina y este se trata de mejorar cómo funciona la dopamina”, dijo el Dr. Kieburtz.

ACR 16  es propiedad de la compañía farmacéutica NeuroSearch. Pequeños ensayos de fase II en Europa arrojaron buenos resultados; 28 días de tratamiento con el ACR16 resultaron estadísticamente significativos en los movimientos voluntarios de los pacientes, incluyendo el parkinsonismo y el andar. Un estudio europeo de Fase III empezó a reclutar pacientes en abril de 2008 y ha estado desarrollándose tranquilamente con la mitad de participantes (420) enrolados por el momento. La buena noticia es que los investigadores no reportan problemas de seguridad. Investigadores americanos y europeos compartirán la información respecto de la seguridad.

El ensayo europeo es de Fase III. El ensayo en los EU y Canada se llama ensayo de Fase IIB. El estudio norteamericano en más pequeño (220 participantes) y más corto (13 semanas) con tres dosis, en comparación con el europeo que es un estudio de dos dosis durante seis meses.

Aún así, el estudio es lo suficientemente poderoso como para que, si la droga es efectiva, los resultados sean estadísticamente significativos y los dos estudios puedan ser utilizados en conjunto para solicitar la aprobación de la FDA. Si, por otro lado, hay indicios de efectividad  sólo respecto de uno o dos niveles de dosis, pero los resultados no alcanzan significancia estadística, un estudio a gran escala de Fase III puede llevarse adelante con la dosis más prometedora.

La medida principal de efectividad tanto para el ensayo Americano como para el europeo es el efecto del ACR16 sobre las funciones motoras voluntarias de los pacientes (tales como el andar, la funcionalidad de las manos y el parkinsonismo) medidas por el Motor Score modificado – una subescala del Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS). Además, los investigadores observarán todas las medidas del UHDRS incluyendo la función cognitiva y la severidad de los síntomas neuropsiquiátricos como la depresión y la ansiedad así como tomarán nota de la condición clínica general de los pacientes.

El Dr. Kieburtz reporta que el reclutamiento empezó siendo lento debido a la época de fiestas, pero espera pronto ver más gente ofreciéndose como voluntaria, no sólo porque esta droga puede representar un tratamiento para los síntomas de la EH, sino debido al creciente número de ensayos clínicos que se están llevando a cabo o son propuestos.

 “Espero que como comunidad podamos demostrar que evaluamos más de un tratamiento potencial a la vez. Me gusta que tengamos un menú para participar de la investigación que va desde estudios observacionales hasta los ensayos clínicos más largos o más cortos. Hay una serie de posibilidades a elegir, pero necesitamos más voluntarios para que el trabajo pueda llevarse a cabo”

Una lista de los sitios que participan puede encontrarse en el siguiente sitio:
http://www.huntington-study-group.org/Portals/0/HARTSiteList.pdf